由中华医学会、中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组主办，医院、天津市医学会、天津市医学会血液学分会承办的中华医学会第十七次全国红细胞疾病(贫血)学术会议、天津市医学会血液学分会-年度学术会议暨骨髓衰竭性疾病诊疗进展国家继续教育培训班于年11月1日-2日在美丽的海滨城市天津隆重召开。
本次会议将围绕各类红细胞疾病的发病机制、诊断、治疗最新进展及临床研究等热点问题展开交流，为各位专家学者搭建学术交流平台，提升我国红细胞疾病的研究及诊疗水平。会议邀请到来自美国NIH的NealS.Young教授、韩国SungkyunkwanUniversitySchoolofMedicine的JunHoJang教授及国内20多家血液学研究机构的近40名知名专家学者，针对骨髓衰竭性疾病、骨髓增生异常综合征、溶血性疾病、遗传性红细胞病等各类红细胞疾病的发病机制、诊断、治疗做专题报告。
共襄盛会
11月2日上午的开幕式由大会共同主席医院付蓉教授主持并代表天津市医学会血液学分会向各位领导、远道而来的国外血液学专家及全国各地的血液学同仁表示热烈地欢迎和衷心的感谢！
莅临大会领导致辞
莅临本次大会的领导上台致辞，以表示对红组工作的认可和未来发展的方向：
中国医师协会副会长、天津医师协会会长、医院党委书记
张建宁教授
中国医师协会老年医学科医师分会副会长、天津市医师协会老年医学专科分会会长、天津医科大学党委副书记、院长
雷平教授
中华医学会血液学分会主任委员、中国医学科学院血液学研究所、医院副所院长
王建祥教授
中华医学会血液学分会副主任委员
邵宗鸿教授
中华医学会血液学分会常委、红细胞疾病血组组长、兰州大学第二临床医学院党委副书记、执行院长
张连生教授
红色传承
最后付蓉教授介绍了中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组的发展历史，自年成立至今，已过而立之年。三十余年来，学组先后在杨崇礼教授、张茂宏教授、李蓉生教授、邵宗鸿教授、张连生教授等各位学组组长的带领下，不断发展、繁荣、壮大，为推动我国血液学的发展发挥了重要作用。今年正值我们伟大祖国七十周年华诞，为了更好地贯彻国家“健康中国”战略，红细胞学组各位血液学同仁当以“悬壶济世”之情怀，“立德立言立行”之信念，不忘初心、牢记使命。在中华医学会血液学分会的正确领导下，秉承“继承、创新、协作”的学组宗旨，开拓进取、继往开来，为开创我国血液学研究的新局面作出更大贡献！
NealS.Young教授免疫介导再生障碍性贫血
新的治疗方法
来自美国的NealS.Young教授首先介绍了获得性免疫因素介导再障的流行病学，免疫抑制治疗的效果，并指出标准IST基础上加用其他免疫抑制剂（如西罗莫司、吗替麦考酚酯等）或用环磷酰胺等替代ATG均失败。2代TPO激动剂艾曲波帕对难治性再障患者有40%有效率，药物副作用小、即使停药后还具有持续的疗效，但是16%难治性再障患者出现了克隆演变。艾曲波帕联合IST治疗初治再障6个月总缓解率及完全缓解。
关于端粒长度与克隆演变的关系：诊断时端粒长度越短预后越差；端粒缩短速度越快，出现-7克隆的可能越大。艾曲波帕可以克服IFN-γ阻断MPL信号通路造成的TPO失能，另外其还可以通过刺激干祖细胞生长，增加Treg细胞以及祛铁等机制发挥作用。
对于免疫介导再障的治疗策略选择：对于确诊的SAA应尽早IST+艾曲波帕治疗或进行造血干细胞移植；对于尚不能确诊的AA可以先予CsA联合艾曲波帕治疗，若有效可继续观察监测、若无效或效果差应行ATG；后续需观察随访如果出现克隆演变或复发，应予以造血干细胞移植或二次ATG。
JunHoJang教授除去甲基化药物，MDS患者的治疗选择
来自韩国的JunHoJang教授介绍了韩国目前对MDS的治疗选择策略以及MDS相关新药。韩国目前治疗MDS的方案也参照美国NCCN指南；对于年龄小于60岁、骨髓原始细胞低于5%、低增生性骨髓、PNH克隆阳性、或CTL具有STAT3突变的患者首选免疫抑制治疗。
MDS领域新药：包括新型去甲基化药物、IDH2/1抑制剂、剪接体抑制剂、TGF-β通路抑制剂、BCL2抑制剂及新型免疫抑制剂包括PL-1抗体、PDL-1抗体、CTLA-4抗体，上述不同作用机制的药物单用或联合使用的疗效值得期待。
吴德沛教授团队造血干细胞移植治疗PNH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞缺陷性疾病,由体细胞X染色体连锁、PIG-A基因突变所致,临床主要表现为血管内溶血、不同程度骨髓衰竭和血栓形成。PNH患者异常克隆与正常造血并存,使本病的发病机制研究和诊断受到很大限制。
在C5单抗时代异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是目前唯一可以治愈PNH的方法；尽管移植为高风险治疗手段，但目前无法被取代；随着移植技术的不断发展与完善，PNH移植疗效不断提升；对于移植的预处理方案，移植物抗宿主病（GVHD）预防等尚不统一；移植后成功清楚PNH克隆，复发率不高；PNH的移植治疗，仍然需要继续深入探索。
邵宗鸿教授再生障碍性贫血的过去、现在和未来
再生障碍性贫血(aplasticanemia,AA)是由多种原因引起的造血干细胞数量下降和功能异常,导致全血细胞减少的一种综合病症。临床主要表现为贫血、感染和出血。邵教授系统的讲述了再障的流行病学、发病机制、诊断及治疗。
邵教授对该中心之前关于DC细胞、NK细胞、效应T细胞的数量和功能异常在AA中的发病机制的相关工作进行了介绍；同时还分享了目前团队关于记忆T细胞、T细胞端粒长度、T细胞shelterin基因表达对AA发病机制的研究。之后根据中国专家共识介绍了目前AA的诊断、治疗选择及疗效，最后邵教授提出了自己对AA的设想和展望：如个体化ATG制备、寻找“始动抗原”进而清除靶向抗原、清除始动因素。
张连生教授骨髓衰竭免疫学基础与思考
免疫系统，包括体液与细胞免疫，细胞免疫又包括初识与继发免疫。涉及众多细胞、分子和器官，是一个复杂的网络。近年来,再生障碍性贫血是以全身血细胞减少为主要表现的自身免疫性疾病这一观点越来越受认可,长久以来再障的机制是研究的一个难题。
对MDS免疫机制的认识：低危患者以免疫为主，表现为T细胞功能过度活化，肿瘤坏死因子α（TNFα）、γ干扰素（INF-γ）、白介素（IL）-6、IL-12、IL-17等细胞因子水平升高；高危患者以免疫耐受为主，MDSC及调节性T细胞（Treg）细胞增多，IL-10、转化生长因子（TGF）-β等免疫抑制因子水平升高；另一部分表现为免疫亢进与免疫耐受交互存在或项目演变；MDS免疫异质性很大，可能是MDS异质性的原因之一。
总之，对AA免疫机制的揭示已使治疗效果发声天翻地覆的改变；MDS是一种异质性很强的克隆性疾病，对其免疫机制的深入了解，必将提升MDS诊治水平；大力开展精细免疫检查工作，将有助于疾病的精准诊治。
黄晓军教授团队单倍体相合造血干细胞移植治疗重症再生障碍性贫血进展
重型再生障碍性贫血（SAA）是一种危及患者生命的疾病，异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）是有效的治疗手段。
选择单倍体移植的合适人群：1.难治和/或复发SAA：50岁以下或vSAA患者对免疫抑制剂无效或复发患者可选择HID、MUD或CBT；2.新诊断SAA：无同胞相合供者年轻患者用HIDHSCT，在有医院尝试，进行个体化权衡。
可供观察移植后临床造血重建时间及近期并发症。年龄的作用也是进行单倍体相合移植需要评估的方面。综合以上因素之后，选择最佳预处理方案单倍体相合造血干细胞联合脐带血间充质干细胞移植是治疗急性SAA有效可行的方法，但还须大样本的研究。
肖志坚教授中国医学科学院医院MDS中心近期MDS研究进展报告
中国医学科学院医院骨髓增生异常综合征（MDS）学术团队最近的研究进展：回顾分析了该中心多例MDS病例，从形态学、造血干细胞数量、分子生物学结果、三系减少程度以及预后的关联进行分组、分层分析；提出了某些基因突变如U2AF1对治疗选择及预后的影响，以及单纯5q-综合征与5q-合并非7号染色体异常的患者的治疗效果、临床预后并无差别、并提出未来可能根据MDS骨髓衰竭程度以及其他预后因素建立新的预后积分系统，以指导治疗判断预后。
结语
忆往昔峥嵘岁月，瞻远景再创辉煌。前人有梦，吾亦有梦，红组的发展将以此为契机，通过国内外专家学者的报告，相互探讨，使各位专家分享学术成果、增进友谊、激励创新，为红组疾病的发展和国际间的紧密合作寻求新的思路，共同推动我国红组学术水平再上新台阶
会中精彩专家访谈将陆续上线，敬请期待
超级访问话题一：中外大咖共话再生障碍性贫血
访谈专家：NealSYoung教授、邵宗鸿教授、张连生教授、张凤奎教授
超级访问话题二：中外大咖共话骨髓增生异常综合征
访谈专家：JunHoJang教授、肖志坚教授、常春康教授
名家视角话题一：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）
访谈专家：付蓉教授
名家视角话题二：再生障碍性贫血（AA）
访谈专家：张连生教授
名家视角话题三：骨髓增生异常综合征（MDS）
访谈专家：韩冰教授
名家视角话题四：纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）
访谈专家：王化泉教授
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