北京时间12月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准一款商品名为Casgevy的CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，用于治疗12岁及以上的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，定价万美元，折合人民币超过万元。此前11月17日，英国药品和健康产品管理局已批准该疗法上市，Casgevy也是全球首个获批的基因编辑疗法。理论上，CRISPR/Cas9基因编辑体系能让科学家精准地对人类DNA进行改造，一劳永逸地抵御基因性疾病。
相比Casgevy在国外的火热，清华大学药学院创始院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向《中国新闻周刊》分析，目前国内非上市药企是入局基因编辑疗法的主力，而上市药企观望居多。国内基因编辑疗法的研发尚处于临床早期，离获批上市还有一段距离。
图/视觉中国
基因编辑疗法是如何起作用的？
美国FDA今年6月宣布接受Casgevy的生物制品许可申请，到12月获批仅用时6个月。根据年修订的美国联邦《食品、药品、化妆品法案》，新药上市的标准评审时间为10个月，可见FDA对其启用了优先、快速审评。上海科技大学生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任陈佳告诉《中国新闻周刊》，这与Casgevy的核心技术体系CRISPR/Cas9的革命性是分不开的。
陈佳表示，CRISPR/Cas9是当前最主流的基因编辑体系。该技术又称“基因剪刀”，于年由法国科学家埃马纽尔·夏彭蒂耶和美国科学家詹妮弗·杜德纳在《科学》杂志上首次提出。年，二人因CRISPR/Cas9的广阔应用潜力，共同获得当年的诺贝尔化学奖。此次Casgevy的许可申请由美国福泰制药与瑞士基因编辑公司CRISPRTherapeutics联合提出，后者的创始人正是夏彭蒂耶。
CRISPR/Cas9体系存在于原核生物的细胞中，原核生物主要指细菌。陈佳介绍，CRISPR/Cas9体系在体外能定点对DNA进行剪切，在活细胞中有修改基因的能力。CRISPR是细菌DNA里特殊的一段。某些细菌遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储为CRISPR。病毒再次入侵时，细菌能根据这段“记忆”识别病毒，用Cas蛋白将病毒的DNA切断。Cas蛋白是一种核酸酶，能够对目标基因位点进行剪切编辑，相当于“剪刀”。目前最常用的Cas蛋白为Cas9。
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